Врачи использовали ВИЧ для лечения генетических заболеваний

 

Использовать вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), чтобы лечить генетические заболевания, кажется выдумкой, но вирулентный вирус уже был использован для успешного лечения шестерых детей с опасными для жизни заболеваниями.

Итальянские ученые нашли способ использовать векторы генной терапии, полученные из ВИЧ, чтобы лечить два серьезных генетических заболевания: метахроматическую лейкодистрофию и синдром Вискотта-Олдрича.

 

В 2013 году исследователи из института генной терапии (TIGET), который находится в Италии, успешно вылечили шестерых детей, используя генетические ВИЧ-производные.

 

Идея с использованием вектора ВИЧ пришла в голову доктору Луиджи Налдини и его команде ученых. Они поняли, что этот вектор имеет уникальное свойство, которое обеспечивает высокую эффективность введения информации в конкретной клетки ДНК.

 

ВИЧ работает путем заражения и изменения клеток ДНК, но исследователи поняли, что если они аналогично "заразят" неисправную ячейку с нехваткой генетического материала в ней, то при этом возможно вылечить некоторые генетические заболевания. Такими заболеваниями выявились синдром Вискотта-Олдрича, который вызывает сильное кровотечение и появление инфекции из-за дефектного функционирования иммунной системы.

 

Метахроматическая лейкодистрофия, которая вызывает плохую выработку и неправильное усвоение миелина, что изолирует нервные клетки в головном мозге. Так как важная часть ДНК в данных болезнях отсутствует, генетическую информацию, которая является ключом в лечении расстройств, удалось частично удалить и заменить, с помощью инфекции ВИЧ.

 

Чтобы использовать генетический вектор, исследователи сняли стволовые клетки из костного мозга 16 пациентов: шесть с СВО и 10 с метахроматической лейкодистрофией. Как только были собраны стволовые клетки, исправленная копия дефектного гена была введена с помощью "очищенного" вирусного вектора от ВИЧ.

 

Эти стволовые клетки смогли восстановить недостающий белок ключевых органов.

Данный способ признан безопасным и имеет огромный потенциал для лечения пациентов. Все шесть пациентов, упомянутые в исследовании, в настоящее время живут нормальной жизнью.